北京锦篮基因有限公司成立于2018年，以“源于需求、勇于创新、专于设计、严于验证、精于制造、益于患者”为质量方针，开发了多种针对罕见病、慢性病及退行性疾病的基因治疗药物。其中用于1、2、3型脊髓性肌萎缩症、早发型及晚发型庞贝病和高甘油三酯血症伴急性胰腺炎的基因药物均已获国家药品监督管理局批准开展临床试验。

目前全球范围内已知7000余种罕见疾病，尽管罕见病总和发病率相对较低，但因我国人口基数大，罕见病在中国其实也并不 ”罕见 ”。目前国内罕见病治疗主要依靠进口及仿制药品，且普遍存在“境外有药，境内无药”的困境，国内罕见病孤儿药治疗特效药品则更为紧缺。由于绝大多数罕见病是由基因突变导致的，基因治疗可以通过增补功能缺失的基因片段以实现更精准有效的长效性靶向治疗，从疾病源头改善患者的生存状态。目前在国外已有7种针对罕见病的AAV基因治疗药物获批上市，而国内该领域仍处于空白状态。

锦篮基因专注于遗传性神经肌肉疾病、遗传代谢疾病、溶酶体疾病以及眼科疾病等领域基因治疗药物研发创新及生产制造，管线产品定位均从临床需求出发，目前公司开发的多项AAV基因药物已分别在中国人民解放军总医院第七医学中心、中国医学科学院北京协和医院、北京大学第一医院、中国人民解放军总医院第一医学中心和首都医科大学附属北京天坛医院等多个临床研究中心开展临床试验，与临床单位及相关合作单位共同推进具有我国自主知识产权的罕见病基因治疗药物进入临床及市场。

国科嘉和合伙人张伟先生表示，锦篮基因掌握了基因治疗药物核心的AAV载体高效生产的国际领先工艺，在给药方式上充分考虑临床需求及疾病致病机理，设计开发了一系列自主创新的基因治疗管线。公司首个基因药物针对脊髓性肌萎缩症（SMA）采用鞘内注射的方式，显著降低了治疗的AAV用量，临床试验进度国内领先。研发平台上有庞贝病等多个适应症的基因治疗药物，具有差异化竞争优势，助力我国在这项先进生物制药产业里保持国际一流的水平与竞争力。

国科嘉和作为由国科控股发起成立的科创私募股权基金管理机构，很荣幸能够参与锦篮基因本轮融资。国科嘉和将通过“技术资本”的赋能优势，积极促进公司的先进基因治疗技术通过一流科研院所间的国际合作网络发挥更大的市场效应。