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【赛盈资本投资企业】恭喜锦篮基因AAV基因治疗获批临床

【赛盈资本投资企业】喜讯

恭喜锦篮基因

AAV基因治疗获批临床,用于治疗1型SMA  

    根据国家药监局药品审评中心(CDE)官网,北京锦篮基因科技有限公司(以下简称锦篮基因)申报的“GC101腺相关病毒注射液”临床试验申请,已经获得临床默示许可,适应症为:1型脊髓性肌萎缩症(1型SMA)。

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GC101注射液是一种基于AAV病毒载体的基因替代治疗药物,被开发用于治疗1、2、3型脊髓性肌萎缩症(SMA)。GC101于2022年5月获得科技部中国人类遗传资源采集行政许可,可以开展针对1型脊髓性肌萎缩症的临床研究。

值得一提的是,除了已经获批临床的GC101,锦篮基因还向CDE申报了另外两款AAV基因治疗候选产品的临床试验申请,分别是GC301和GC304;GC301被开发用于治疗庞贝氏病,GC304被开发用于治疗反复发作急性胰腺炎的遗传性高甘油三酯血症(LPLD)。




延伸阅读:又一AAV产品申报临床,这家基因治疗公司冲劲很足

表格: 国内AAV基因治疗临床申报汇总图片

*表示获得临床默示许可的适应症

数据如有错漏欢迎留言补充

数据截止至2022.10.8

      目前,中国AAV基因治疗领域已经进入了一个新的发展阶段,越来越多的产品推进临床。据统计,已经有9家公司向CDE提交了数十项临床试验申请,其中8项已经获得临床默示许可。相信随着时间的推移,会有越来越多的AAV产品管线获得临床批准,造福更多患者!


       延伸阅读:百里挑一的AVV基因疗法,进入临床者寥寥无几

锦篮基因

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     锦篮基因成立于2018年,专注于基因治疗药物创新研发,是一家拥有从研发到临床全过程自主创新能力的基因药物平台型公司。公司团队以“推动罕见病基因药物从科研走向临床和市场”为使命,从未被满足的临床需求出发,研制治愈罕见病的基因药物,并扩展到其它重大疾病领域,造福患者人群。

     锦篮基因作为基因治疗领域的创新者和引领者从众多优秀参评企业中脱颖而出。基因治疗药物从研发到上市的过程中会遇到很多挑战,团队深知我们肩负使命,未来将继续努力,坚持自主创新,推动罕见病基因治疗药物早日上市。

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赛盈资本

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赛盈资本是一家由赛升药业(SZ: 300485)联合亦庄国投、亦庄生物医药园于 2016 年共同发起设立的专注于医药健康与生命科学领域投资的专业私募股权投资管理机构,总部位于北京亦庄开发区。赛盈资本现为北京创投联盟生物医药专业委员会副会长单位,基金业协会观察会员单位。赛盈资本基金管理团队均具有深厚的医药健康产业背景和丰富的风险投资经验。自 2016年登记成为私募基金管理人以来,旗下管理有 “北京亦庄生物医药并购投资基金(I期基金)”、“北京亦庄生物医药产业投资基金(II期基金)”以及“北京亦庄中小生物医药创业投资基金(中小基金)” 三支专业医药风险投资基金,管理总规模逾20亿元人民币。截止目前,赛盈资本已累积完成二十余家医疗健康项目的投资,受到了基金出资人和项目合作伙伴的一致认可。

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